Nueva terapia genética incrementa la coagulación en hemofílicos

En lo que ha sido calificado como un estudio histórico, investigadores utilizaron terapia genética para tratar con éxito a seis pacientes que padecen hemofilia severa, un trastorno en que la sangre no coagula.

El estudio fue preliminar y sólo participaron seis pacientes, mientras que otros prometedores intentos previos de usar la terapia genética contra la hemofilia finalmente fallaron. Sin embargo, una sola infusión con el nuevo tratamiento funcionó en algunos pacientes durante más de un año, incrementando su capacidad de coagulación de manera significativa.

"Creo que este es un avance magnífico en el campo. Es una buena lección en términos de no darse por vencido cuando hay buenas ideas", dijo el doctor Ronald Crystal, presidente de medicina genética en la Universidad de Medicina Weill Cornell en la ciudad de Nueva York.

Es "realmente un estudio histórico", dijo la doctora Katherine Ponder, médico en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington. Elogió la investigación en un editorial que acompaña su publicación en el New England Journal of Medicine, una de las publicaciones médicas más prestigiosas de Estados Unidos.

La investigación también fue presentada el sábado en una conferencia de la Sociedad Estadounidense de Hematología en San Diego.

La hemofilia es un desorden hereditario y potencialmente mortal que afecta fundamentalmente a los varones.

La sangre no coagula de manera apropiada debido a un gen defectuoso.

En casos severos, quienes padecen la enfermedad pueden sufrir hemorragias internas espontáneamente, incluso en el cerebro. El sangrado en las articulaciones genera problemas de movimiento debilitantes y dolores intensos.

Las anteriores terapias genéticas experimentales en hemofílicos mejoraron la coagulación sanguínea apenas por unas semanas. "No podíamos hacer que durara", dijo Val Bias, director ejecutivo de la Fundación Nacional de Hemofilia.

Los expertos dijeron que el nuevo método necesita ser probado en mucho más pacientes para confirmar su efectividad y asegurarse que no conlleva riesgos. Incluso si todo sale bien, aún faltan varios años para que la mayoría de los pacientes puedan tener acceso a él.

Desde finales de la década de 1960, los médicos han recetado a los hemofílicos infusiones de proteínas de coagulación. Ello ha sido un éxito, ya que ha incrementado su vida promedio a 63 años.

Sin embargo, para casos severos, el tratamiento puede involucrar dos o tres infusiones semanales a un costo de más de 250 mil dólares al año.